司美替尼(KOSELUGO/SELUMETINIB)是一种口服、强效、选择性的MEK抑制剂，可抑制肿瘤细胞内的MEK通路，从而阻止肿瘤生长。MEK是MAPK通路的一部分，它经常在癌细胞中被激活，并在许多不同的实体瘤中升高，包括那些具有KRAS突变的实体瘤，它存在于20%的人类肿瘤和20%-30%的非小细胞肺癌(NSCLC)中。
从2013年到2015年，第1组和第3组招募了25名患者。在第1组的25名患者中，9名患者获得了稳定的部分缓解，而25名患者中的11名患者在2018年8月9日之前没有疾病进展。3组25例患者中，10例患者获得稳定的部分缓解，随访至2018年8月9日，17例患者无疾病进展。在所有患者中，最常见的3级及以上治疗相关副作用是肌酸磷酸激酶升高(5例，10%)和斑丘疹(5例，10%)。研究中没有出现与治疗相关的死亡。
司美替尼对复发性、难治性或进行性毛细胞星形细胞瘤具有治疗活性，这些星形细胞瘤的共同特征是BRAF基因突变和1型神经纤维瘤病。本研究表明司美替尼可作为该患者群体的替代治疗方案，对未来与对比化疗相关的III期临床试验及司美替尼的药物效应可起到一定的指导作用。
