BCR-ABL1的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是治疗慢性髓系白血病(CML)的主要药物。虽然TKI极大地降低了CML患者的死亡率,改善了长期生存结局,但也有一部分患者出现治疗失败,且治疗线数越多,预后越差。因此,对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求,亟需优化治疗药物来破局。
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新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。Asciminib是第一个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性的BCR-ABL1抑制剂。
作为CP-CML的初始治疗,国家综合癌症网络指南推荐:
第一代TKI:伊马替尼(格列卫;诺华)
第二代TKI:博舒替尼(Bosulif;辉瑞)、达沙替尼(Sprycel;百时美施贵宝),或尼洛替尼(Tasigna;诺华)。
第三代TKI:普纳替尼(Iclusig;武田制药)和ABL1抑制剂阿西米尼(Scemblix;诺华)是后期治疗的选择。
阿西米尼说明书:
药品英文商品名:Scemblix
药品英文名:asciminib
药品中文名:阿西米尼
药品别名:阿思尼布片
规格剂量:20mg*60片/盒;40mg*60片/盒
生产厂家:诺华(Novartis)公司
中国上市:暂未上市
美国上市:2021年1月份首次获批上市
美国版阿西米尼价格:RMB15万一盒