艾曲泊帕（Eltrombopag）是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），主要用于治疗慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）和骨髓增生异常综合征（MDS）伴发的血小板减少症。艾曲泊帕通过与血小板生成素受体（TPO-R）结合，刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，从而促进血小板的生成，提高血小板计数。
艾曲泊帕的主要功效
①提升血小板计数：艾曲泊帕能够显著增加血小板数量，减少或消除由于血小板减少引起的出血风险。
②改善生活质量：通过减少出血事件，艾曲泊帕能够帮助患者改善生活质量，减少因出血导致的日常生活限制。
③减少输血需求：对于需要定期输血的患者，艾曲泊帕能够减少输血次数，降低输血带来的风险。
艾曲泊帕程度血小板减少症和增加出血风险的临床状况的ITP。不应用于使正常血小板计数正常化的目的。艾曲波帕在治疗再生障碍性贫血方面显示出前景。
艾曲波帕作为第二代TPO-R激动剂，在作用机制上具有明显。它可以选择性地与人内源性TPO受体的跨膜结构域相互作用，创新性地增加血小板的产生，这使得ITP患者的血小板水平快速、显着地升高至安全值。
此外，艾曲波帕具有优异的安全性和稳定性，这是由于其作用机制不与内源性TPO竞争，不诱导TPO抗体，实现了血小板计数的稳定、可预测的增加。第三，艾曲波帕是二线治疗中唯一的口服药物，大大提高了ITP治疗的便利性和安全性。
预防血小板破坏一直是治疗ITP患者的主要方法。艾曲波帕等临床研究的新进展表明，增加血小板生成在治疗该疾病中也发挥着重要作用。
慢性ITP患者随机临床研究的大量数据支持申请的批准。该适应症基于2项关键短期治疗和1项针对ITP患者正在进行的长期研究的数据。
还正在研究用于治疗丙型肝炎病毒、慢性肝病引起的血小板减少症以及肿瘤相关的血小板减少症。
最近国外研究表明，一种新型口服血小板受体激动剂艾曲波帕薄膜衣片）可以促进血小板生成。对于基线血小板在20×109/L至70×109/L之间的患者，应使用艾曲波帕薄膜衣片，可成功治疗长达12周。严重血小板减少症患者可以接受血小板输注。
