是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂1。这款药物最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2020年将其临床开发和商业化授权区域从大中华区扩展至新加坡。
艾伏尼布的作用机制
艾伏尼布能靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，以防止代谢产物2-HG的积累，从而起到抗癌作用。
艾伏尼布的适应症
艾伏尼布已获美国FDA批准三个适应症：
用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者；
与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病，该突变是通过FDA批准的测试在75岁或以上的成年人中检测到的，或者有合并症排除使用强化诱导化疗的患者1；
用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者1。
艾伏尼布的用法用量
艾伏尼布推荐剂量为500mg，每日一次，可空腹或者餐后口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对未出现疾病进展或不可接受毒性的患者，需至少接受6个月治疗，以充分观察临床反应。
艾伏尼布的不良反应
最常见的不良反应（发生率≥20%）有乏力、关节痛、中性粒细胞增多、腹泻、水肿、恶心、呼吸困难、黏膜炎、心电图心室收缩时间（QT）延长、皮疹、咳嗽、食欲减退、肌痛、便秘和发热3。严重不良反应（≥5%）为分化综合征（10%）、白细胞增多症（10%）和心电图QT间期延长（7%）。
