在各类癌症中,中枢神经系统肿瘤被认为是最令人不安的类型之一。由于其存在分子异质性、药物在血脑屏障的渗透性差以及有效抗癌药物的缺乏,治疗的进展显得尤为缓慢。目前可用的治疗手段主要为外科手术和放化疗。然而,传统化疗存在明显的毒副作用,而放疗则可能对神经认知功能造成长久的负面影响,尤其是对儿童患者。因此,全球的研究团队纷纷寄希望于个体化精准治疗的靶向药物,近两年终于在这一领域取得了一些突破性进展。
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拉罗替尼(Larotrectinib,商品名Vitrakvi)是由Loxo Oncology和拜耳公司联合开发的口服TRK抑制剂,具有高度的特异性。该药物的独特之处在于它针对特定的基因突变,而非特定的癌症类型,是一款具有创新意义的抗癌药。
FISH和RT-PCR是常用的检测NTRK基因融合率高的肿瘤类型的技术,操作简便且性价比高,但它们仅能识别已知的特定融合类型。此外,FISH技术无法确认融合基因的转录状态,因此RT-PCR往往作为其替代或补充手段。然而,因NTRK融合伴侣及其截断形式种类繁多,RT-PCR的检测依然面临较大挑战与局限性。【海外医疗代购专营店】代购咨询【微信:dg337788】
Larotrectinib(LOXO-101)被批准用于治疗包含乳腺癌、结直肠癌、肺癌与甲状腺癌等多种NTRK基因融合的实体瘤。因此,该药在美国获批被视为癌症治疗方式从“基于瘤体的起源”向“基于肿瘤的遗传特征”转变的重要里程碑。