NTRK基因融合突变是包括肺癌在内的多种肿瘤的关键驱动因素,其在非小细胞肺癌中的出现概率为0.1%至1.0%。虽然这一发生率较低,但一旦检测出这种突变,患者的生存期往往会显著延长,因为拉罗替尼作为靶向治疗药物的应用。
这款创新药物从研发到上市的辉煌历程包括以下几个重要节点:
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2016年12月18日,在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)发布的第一阶段更新中,展示了拉罗替尼对TRK融合癌的持久抗肿瘤效果;
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2017年2月21日,Loxo Oncology宣布其完成拉罗替尼新药申请(NDA)主要药物疗效的分析;
2017年5月12日,FDA授予拉罗替尼孤儿药物的身份,特别是针对NTRK融合蛋白相关的实体肿瘤;
2017年6月3日,Loxo Oncology在美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上展示了拉罗替尼在成人及儿童TRK融合癌症患者中的76%客观缓解率;
2017年12月12日,Loxo Oncology更新了针对儿童的拉罗替尼临床试验数据,显示TRK融合患者的持续反应;
2017年12月20日,Loxo Oncology向FDA提交了拉罗替尼的新药申请,以用于TRK融合肿瘤的治疗;
2018年2月21日,Loxo Oncology在《新英格兰医学杂志》上发表了拉罗替尼针对17种不同肿瘤的最新临床研究数据显示,其有效率高达75%,其中一些晚期患者的病灶完全消失。